Het Zwitsere farmabedrijf Novartis mag Zolgensma, het duurste medicijn ter wereld, in Europa op de markt brengen. Maar de terugbetaling in alle landen afdwingen wordt een zware dobber.
Zolgensma is een eenmalige gentherapie tegen een dodelijke spierziekte bij baby's: spinale musculaire atrofie (SMA). De ziekte leidt tot verlamming, ademhalingsproblemen en soms ook een snelle dood. De ziekte is gelukkig vrij zeldzaam en treft in Europa jaarlijks zo'n 600 baby's.
Novartis kreeg eerder het fiat van de Amerikaanse geneesmiddelenwaakhond FDA en lanceerde het medicijn in de VS voor 2,1 miljoen dollar. Daarmee is het het duurste medicijn ter wereld.
Europa volgt nu met enige vertraging en laat het gebruik van Zolgensma toe bij kinderen met specifieke genetische mutaties en met een maximumgewicht van 21 kilo. Dat betekent dat het medicijn een vrij ruime toepassing krijgt. Goed nieuws voor getroffen gezinnen dus. Bijna alle patiënten onder 5 jaar - en ook enkele ouderen - komen in aanmerking voor behandeling. Tot op heden werd het middel voornamelijk getest op baby's van maximaal 2 jaar.
Maar met het groen licht van Europa, is Novartis nog niet aan de finish. Pas nu kunnen de gesprekken – land per land - over een terugbetaling van het medicijn op gang komen. Dat wordt een zware dobber. Het medicijn en zijn torenhoge prijs lagen het voorbije jaar zwaar onder vuur in België en andere landen.
Baby Pia was een van de gelukkigen die toch een behandeling kreeg, omdat de ouders erin slaagden via een sms-actie het geld te verzamelen. Later kreeg baby Victor het goede nieuws dat hij de Zolgensma-loterij had gewonnen. Die loterij werd door Novartis in het leven geroepen om maandelijks een tiental patiënten kosteloos te behandelen in regio's waar het middel nog niet terugbetaald wordt. De kritiek luidde toen dat Novartis zich gedroeg als Willy Wonka uit 'Sjakie en de Chocoladefabriek'. 'Het leven van een kind mag niet afhangen van een loterij', zeiden politici.
Omdat de terugbetalingsgesprekken niet van een leien dakje zullen lopen en de administratieve afhandeling 6 tot 12 maanden in beslag kan nemen, lanceert Novartis een 'One Day Access Program'.
Dat is een soort akkoord waarbij Novartis het medicijn ter beschikking stelt in afwachting van een definitief akkoord over prijzen en terugbetaling. In Frankrijk is er al zo'n deal en in Duitsland is er een op komst. Over België is nog niet gesproken. In een persbericht laat het bedrijf weten dat het open staat voor een regeling waarbij de vergoeding per patiënt gespreid wordt of afhankelijk is van de uitkomst van de behandeling.
0 件のコメント:
コメントを投稿